摘要:
摘要:目的:观察自体外周血造血干细胞移植(ASCT)治疗重型狼疮性肾炎(LN)的初步疗效及安全性。方法:2011年7月至2014年1月接受ASCT治疗的20例重型LN患者纳入研究,其中男性8例,女性12例。所有患者符合SLE诊断标准,且均经肾活检证实为重型LN,免疫抑制治疗未获缓解或反复复发。移植预处理方案为大剂量环磷酰胺(CTX)联合兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)。分析ASCT治疗LN的疗效、不良反应及复发率情况。疗效分析主要指标为总缓解率,包括完全缓解率和部分缓解率。结果:患者移植前LN中位病程为45.5 (24.5-71)月,病理类型Ⅳ+Ⅴ型占50%,Ⅳ型占25%,Ⅲ+Ⅴ型占20%,Ⅲ型为5%。移植前狼疮活动指数评分平均为14.7±4.28分。所有患者均采集成功,采集的CD34+细胞数量平均为(7.5±4.12)×106/kg。移植期患者中位粒缺期为7天,粒细胞植入中位时间为8天,血小板植入时间的中位时间也为8天。移植期间最常见的并发症为发热及胃肠道反应。患者中位随访时间为21个月。20例患者中有1例患者移植后3月因重症感染死亡,移植相关死亡率为5%。1例在移植后5月因脓毒症死亡。其余18例患者有14例获得完全缓解,3例部分缓解,1例无反应,总缓解率为85%(17/20),其中完全缓解率为70%(14/20),肾脏缓解的中位时间为5个月。随访期间有两例患者出现疾病复发,分别在术后15月和27月。患者3年的总体生存率为90%,复发率为11.1%。结论:本研究表明ASCT是重型LN的安全有效的治疗手段,临床缓解率高,起效较快,并发症较少。感染仍是导致治疗失败的重要原因,其远期疗效仍需进一步观察。