肾脏病与透析肾移植杂志 ›› 2022, Vol. 31 ›› Issue (4): 304-309.DOI: 10.3969/j.issn.1006298X.2022.04.002
摘要: 目的:观察泊马度胺联合地塞米松(PD)方案治疗系统性轻链型(AL型)淀粉样变性的疗效及安全性。
方法:回顾性研究国家肾脏疾病临床医学研究中心应用PD方案治疗的AL型淀粉样变性患者,观察疗效和不良反应。
结果:共纳入19例患者,其中男性9例、女性10例,起病年龄59±11岁,心脏受累比例3158%,肾脏受累100%。有2例初治患者,难治和复发患者各7例,3例一线治疗有效但不耐受。患者中位接受2(1,4)周期泊马度胺治疗,总血液学反应3158%,初治者血液学反应为50%,难治者2857%,复发者4286%,且血液学反应均在治疗4周期内获得;有2例(1053%)心脏受累程度进展,其余维持稳定;6例(3158%)肾脏进展,3例(1579%)部分缓解,2例(1053%)较好的部分缓解,8例(4211%)维持稳定。3级及以上不良发生发生率为2104%,主要为乏力、白细胞减低、血清肌酐升高和腹胀及水肿,停药及对症治疗可缓解。
结论:PD方案是治疗AL型淀粉样变性安全有效的候选方案之一,部分患者可获得早期快速的血液学缓解,长期疗效有待进一步观察。