摘要：
目的：前瞻性观察局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）患者的内皮细胞功能及其与疾病活动程度和并发症的关系。方法：经临床及肾脏病理确诊特发性FSGS、蛋白尿>=3.5g/d的63例患者进入本研究，其中11例合并静脉血栓栓塞（VTE）并发症，选取年龄、性别相匹配的32例健康志愿者作对照。常规方法测定24h尿蛋白定量、血白蛋白、血胆固醇、甘油三酯、血肌酐（Scr）、血红蛋白、血小板、纤维蛋白原以及肾小管损伤指标尿NAG、RBP；同时抽血查内皮损伤指标，包括循环内皮细胞计数（CECs）血管性血友病因子（vWF）, 可溶性血栓调节蛋白（sTM）, 血管细胞粘附分子（VCAM）和E选择素（ES），未合并VTE者于随访2月、6月、12月时复查后四项指标，方法均采用ELISA法；采用超敏方法测定血清C反应蛋白（CRP）以排除合并感染者。分析观察起点内皮损伤指标与其他临床指标及静脉血栓栓塞并发症（VTE）间的关系，并动态观察内皮细胞损伤指标的变化。结果：1. FSGS患者的各项内皮损伤标志物均高于正常对照组。2. 合并VTE者CECs、vWF水平高于无VTE者，差异有统计学意义。3. 相关性分析显示，未合并VTE者sTM、VCAM与Scr呈显著正相关，VCAM、vWF与NAG、RBP均有正相关性；4. 52例未合并VTE者随访2月时15例达完全缓解（CR），13例部分缓解（PR），15例无效（NR），8例失随访，1例进入腹透治疗退出本研究。CR组治疗后sTM、VCAM均明显下降，而vWF、ES水平变化不明显，PR组治疗前后相比sTM明显下降，余三项指标变化无统计学意义，NR组治疗前后各项内皮损伤指标均无明显变化；随访1年期间11例患者获得持续缓解，该组患者各观察点ES水平与正常对照组均无明显差异，sTM于随访2月时即降至正常，VCAM、vWF分别于随访2月、6月时开始下降，但随访12月时仍高于正常对照。结论：FSGS患者存在明显内皮细胞功能异常，内皮损伤可逆并且与疾病的活动程度及血栓栓塞并发症的发生有关，不同的损伤标志物下降速度不一致，改善内皮细胞功能的治疗可能成为FSGS治疗的重要方面，以减轻肾脏损伤、减少并发症。
